В Сколково начали разрабатывать клеточные продукты для лечения детей-бабочек

Компания «Скинцел», разработчик инновационных препаратов для лечения наследственного заболевания кожи, получила статус резидента Сколково в кластере «Биомедицинские технологии» (номер 1182026).

«Скинцел» занимается разработкой биомедицинских продуктов на основе аллогенных фибробластоподобных клеток человека для лечения пациентов с буллезным эпидермолизом.

Буллезный эпидермолиз (БЭ) – генетическое заболевание кожи и слизистых оболочек, приводящее к отслоению эпидермиса, заполнению образовавшейся полости жидкостью, появлению буллезных элементов и аномальному заживлению ран. Болезнь обусловлена различными мутациями в гене коллагена. Пациенты с тяжелыми формами заболевания испытывают постоянную боль, особенно при поражениях слизистых оболочек полости рта, пищевода, прямой кишки, а образование рубцов на коже в местах заживших ран может приводить к рубцовым контрактурам, сращению пальцев. Маленьких пациентов с таким заболеванием из-за хрупкой кожи называют детьми-бабочками.

Лечения БЭ на сегодняшний день не существует. Все терапевтические мероприятия сводятся к паллиативным и направлены на предотвращение возникновения травм и их последствий (пузырей) посредством подбора оптимального ухода за кожей и пораженными участками. В связи с этим остро стоит проблема разработки качественно новых технологий и подходов к терапии данного заболевания. Перспективным методом лечения может служить трансплантация фибробластоподобных клеток здорового донора в организм пациента.

При разработке собственной технологической платформы, компания «Скинцел» изучает и исследует эффективность сразу нескольких клеточных продуктов для больных буллезным эпидермолизом: на основе фибробластов кожи, фибробластов десны, клеток костного мозга, мезенхимальных клеток пупочного канатика, а также фибробластов с использованием генной терапии.

 Часть полученных результатов имеет опыт внедрения фибробластоподобных клеток в практическое здравоохранение для лечения кожи (SPRS-терапия).

Разработчики считают, что каждый тип клеток обладает тем или иным преимуществом и может эффективно использоваться для лечения пациентов. Компания планирует оценить безопасность и эффективность данных продуктов на стадии доклинических и клинических исследований и внедрить в клиническую практику в РФ клеточные продукты, доказавшие свою эффективность.

Руководитель проекта кбн Зорин Вадим комментирует: «Буллезный эпидермолиз - это тяжелое заболевание, часть форм которого приводит к смертности в раннем детском возрасте. Полученные нами предварительные данные доклинических и пилотных исследований показывают реальные возможности создать эффективную технологию для терапии данного заболевания».

24.05.2018